全球首个早衰症药物Zokinvy在美国上市：寿命超过延长2.5年！

Eiger是服装店致力于开发计划案和赢利化靶向类固醇外科手术相当严重相像和超相像疾得病的生质技术子公司。亦同，该子公司无限期，已在英国市场推出Zokinvy（lonafarnib），该药于2020年11月取得英国FDA核准，用以外科手术早衰症（Progeria，又称：哈正和-考文垂早衰综合征，HGPS）和早衰样核纤层受体得病（Progeroid Laminopathies，PL）病人，减缓丧生危险性。在临床试验中会，Zokinvy外科手术将丧生率减缓了60%（p=0.0064），千分之寿命延长2.5年。许多病人运用以该类固醇已超过10年。

值得一提的是，Zokinvy是全球性第一个获批外科手术早衰症和早衰样核纤层受体得病（PL）的类固醇。在核准的同时，FDA荣誉给Eiger一张相像耳鼻喉科疾得病优先审核凭证（PRV），以奖励该子公司在早衰症领域做出的突出贡献。在11月23日，Eiger无限期，已将这张PRV以9500万美元出售，根据早衰症数据分析慈善组织（PRF）的合作和原材料协议，Eiger保留了50%的盈余，即4750万美元。

Eiger主管赢利监Eldon Mayer表示：“Zokinvy是为已被表明能减缓早衰症病人丧生危险性的类固醇。为了履行对病人的承诺，我们建立了Eiger OneCare， 这一综合性计划案，最主要由专业护理经理、报销专家给予的个性化背书、为符合条件的病人给予的联合付费贷款以及宗旨为了让寻求Zokinvy外科手术的病人的其他病人背书服务。”

在英国，大多数目前为止的Zokinvy及格病人已通过Eiger的全球性扩大准入计划案做了Zokinvy外科手术，以外已加入到Eiger OneCare，这将有助于如愿转化成Zokinvy赢利原材料。

在英国，Zokinvy通过优先审核程序取得核准，该药以外也在做北美食品管理局（EMA）的加快审核。在此之前，Zokinvy已被英国FDA和欧盟EMA授予外科手术早衰症和早衰样核纤层受体得病的孤儿药申请人（ODD）、被FDA授予打破质申请人（BTD）和相像耳鼻喉科疾得病申请人（RPDD）。

早衰症和早衰样核纤层受体得病（PL）是一独具的、超相像、内分泌早衰性疾得病，可随之而来学龄前过早凋亡，加快年轻病人的丧生。若不曾经外科手术，早衰症学龄前将死于心脏得病，千分之丧生年龄14.5岁。据估计，全球性约有400举例早衰症学龄前、200举例PL学龄前，其中会至少180举例学龄前和年轻已被早衰症数据分析慈善组织（The Progeria Research Foundation）确认，其中会至少20人在英国、23人在北美。

Zokinvy是一种首创的、用药法尼基转移酶抑制（FTI），可受阻早衰受体的法尼基化。该药是一种疾得病修正类固醇，在早衰症学龄前和年轻中会具有总体的肉食动质益处。在早衰症病人中会，Zokinvy将丧生率减缓了60%（p=0.0064），千分之肉食动质时间增加了2.5年。最常见的不良反应是胃肠道反应（呕吐、腹泻、恶心），大多数为轻度或中会度（1级或2级）。许多早衰症病人已做了持续10年以上的Zokinvy外科手术。

早衰症（HGPS）是一种相像的、致命的学龄前加快凋亡的内分泌疾得病。该得病是由编码核纤层受体A（lamin A）的LMNADNA中会的一个点基因引起的，诱发法尼基化异常的、有刺激性的早衰受体（progerin）。核纤层受体A是细胞会核结构前端的一之外，在细胞会核结构和机能方面发挥重要作用。早衰症学龄前会死于冲击数百万正常人凋亡的相同疾得病——动脉薄片，但病人丧生的千分之年龄为14.5岁。早衰症疾得病表现最主要相当严重发育不全、硬皮得病样皮肤、胸部脂肪组织营养不良、脱发、关节挛缩、骨骼发育不良、胸部动脉粥样薄片加快、缺血性机能升高和中会风。据估计，在全球性以内，约有400举例早衰症学龄前病人。

早衰样核纤层受体得病（progeroid laminopathies）是由核纤层受体A（lamin A）和/或Zmpste24DNA的一系列基因引起的加快凋亡的遗传，这些基因诱发不同于早衰受体的法尼基化受体。虽然不诱发早衰受体，但这些DNA基因会随之而来与早衰受体有重叠但有区别的疾得病表现。总的来说，在全球性以内，早衰样核纤层受体得病的发得病率可能会较低早衰症。

lonafarnib是Eiger子公司从默沙东专利权取得，该药是一种特性奇特的、处于后期开发计划案阶段的、有为尼基转移酶为机理的用药活性抑制，法尼基转移酶是通过叫作异戊二烯化的过程参与受体质的剪裁。早衰受体是一种法尼基化的异常受体，被认为不能被挤压，随之而来与核膜紧密结合，从而随之而来核膜形态的转变和随后的细胞会烧伤。lonafarnib可受阻早衰受体的法尼基化，已被声称可总体减缓早衰症学龄前的丧生危险性。

除了外科手术早衰症和早衰样核纤层受体得病值得注意，Eiger子公司也正在开发计划案lonafarnib外科手术丁型糖尿病得病毒（HDV）感染。2018年12月初，FDA和EMA分别授予了lonafarnib外科手术丁型糖尿病得病毒感染（HDV）的打破质申请人（BTD）和优先类固醇申请人（PRIME）。lonafarnib可抑制肾细胞会内HDV克隆的异戊二烯化步骤，在得病毒零部件阶段受阻得病毒生命周期。

来自多项II期临床数据分析的数据资料声称了基于lonafarnib的拟议外科手术HDV狂犬病的和安全性，数据资料揭示，在先前不曾做外科手术（初治）的HDV狂犬病中会，基于lonafarnib的拟议达到了使HDV RNA总体减缓≥2log10以及骆驼一氧化氮基转移酶（ALT）正常人化的联合主要往北，这反映了肾脏状况和得病毒学应答的更佳。以外，该药正处于一项关键因素的HDV III期临床数据分析中会。

丁型糖尿病是由HDV感染引起，是最相当严重的一种人类得病刺激性糖尿病类型。丁型糖尿病仅在携带乙型糖尿病得病毒（HBV）的个体中会作为共感染而愈演愈烈，引发比乙型糖尿病更加相当严重的肾脏疾得病，并且会加快肾纤维化、肺癌和肾机能衰竭。丁型糖尿病是一种相当严重冲击全球性人类肥胖的疾得病，该得病可能会冲击全球性至少1500万-2000数万人。丁型糖尿病在全球性不同区域的广为人知可能都有。据路透社，在全球性以内，至少4.3%-5.7%的慢性乙型糖尿病得病毒免疫缺陷存有HDV感染。在某些区域，最主要外鞑靼、中会国、东欧、中会亚、巴基斯坦、阿塞拜疆、非洲、中会东和南美等之外区域，慢性HBV狂犬病中会HDV的患得病率甚至更加高，据路透社，鞑靼和巴基斯坦的HBV狂犬病中会HDV的患得病率极低60%（生质谷Bioon.com）

标题原文：Eiger BioPharmaceuticals Announces U.S. Commercial Availability of Zokinvy (lonafarnib)， the First and Only Treatment approved for Progeria and Processing-Deficient Progeroid Laminopathies